102年度台灣藥品臨床研究之創新與突破!- 衛生福利部

回顧102年，台灣藥品臨床試驗與新藥研發在「質」與「量」的突破，成果耀眼!
藥品臨床試驗為新藥研發過程中決定能否進入市場的關鍵，攸關該產品之成敗及生技醫藥產業之發展。因應新藥研發全球化之趨勢，各個國家均相繼致力於發展新藥臨床試驗並取得成果，政府長期以來積極推動生技醫藥產業，發展優質的臨床研究及醫療體系，配合行政院推動「臺灣生技產業起飛行動方案」，衛生福利部食品藥物管理署持續推動健全臨床試驗法規環境、提升藥品審查效率與強化產業輔導機制，在產官學研各界的共同努力下，台灣生技產業投入新藥研發領域扎根十餘年已逐漸開花結果。
102年台灣藥品臨床試驗「質」與「量」雙漲
台灣藥品臨床試驗除了在「量」有所突破，在「質」方面也有耀眼的成果。102年創造了數個「第一」的成功案例。
【全球第一】肺癌標靶藥物Afatinib在全球執行多個臨床試驗，台灣亦有多家醫學中心，包括台大、三總、成大、林口長庚、嘉義長庚和台北榮總參與，台灣加入臨床試驗之病人高達566人，且台灣試驗中心主持人亦擔任全球臨床試驗之總主持人，主導全球第二、三期臨床試驗進行，這也是台灣首度領先歐美全球第一個核准新藥上市，除了嘉惠癌症病人外，更顯示台灣在臨床試驗及藥證審查能量上已具備國際水準。
【國產第一】因應中國大陸H7N9禽流感疫情爆發，為儲備台灣防疫能量，國內疫苗廠商及研究機構已積極投入參與國產H7N9疫苗研發製造，食品藥物管理署亦已啟動批次審查機制(rolling review)，輔導國內研發H7N9疫苗，在臨床前試驗階段主動參與廠商研發計畫，即時給予法規科學之輔導建議，期望在今(103)年可以順利進入人體臨床試驗的新里程碑。
【研發第一】流行性腦脊髓膜炎是由腦膜炎雙球菌所引起的疾病，近年台灣以腦膜炎雙球菌B型最常見，但目前現有的疫苗僅對A、C、Y及W135型有效，B型尚無有效疫苗。國內研究單位已自行研發出創新的B型腦脊髓膜炎疫苗，
該疫苗曾於兩年前提出「初次人體使用臨床試驗(First in Human，FIH)」申請，惟臨床前試驗資料仍有些疑慮，經廠商重新補齊資料送審後，食品藥物管理署於102年已核准其進入第一期臨床試驗。本案除了顯示國人具備優秀的研發能力外，也顯示資料完備性對臨床試驗受試者安全性保護，是食品藥物管理署審查一貫原則。
除國內研發之新藥臨床試驗成果豐碩外，國際藥廠來台灣執行的跨國性多國多中心臨床試驗計畫亦維持亮眼水準。回顧102年度，食品藥物管理署受理的臨床試驗計畫新申請案已達258件，也是歷年來新案申請件數最多的一年(圖一)。在試驗規模方面，仍以多國多中心的臨床試驗為主，約占70 %(圖二)，足以顯見台灣臨床試驗之執行能力及品質深獲國際肯定。另外，自99年8月18日食品藥物管理署公告「多國多中心藥品臨床試驗計畫審查程序」後，近三年來，以此類加速審查程序申請的多國多中心臨床試驗計畫案件也有持續增長的趨勢，大幅縮短計畫審查時間，有助於增加台灣參與早期臨床試驗及多國多中心臨床試驗的機會。
強化專案諮詢輔導，引領國內研發專案達新里程碑
為協助我國製藥產業之發展，食品藥物管理署自100年起針對國內準備上
市或研發中具有開發潛力的新藥，建立專案諮詢輔導機制，102年度共召開了6件專案之廠商諮詢輔導起始會議，並輔導了7件專案達到研發的新里程碑，1件進入第一/二期臨床試驗、4件進入第二期臨床試驗、1件進入第二/三期臨床試驗，及1件進入第三期臨床試驗。
其中，有多項重大研發進展值得期待，例如：治療愛滋病之抗體藥物皮下注射新劑型，已於102年初經核准進入第一/二期人體臨床試驗；阿茲海默症治療性疫苗的第二期臨床試驗計畫亦經核准執行；多醣蛋白類抗癌新藥將展開上皮性卵巢癌等主動免疫療法的第二期臨床試驗；植物萃取新藥治療尋常疣、外生殖器及肛門周邊疣的第二期臨床試驗將於今年陸續展開；治療乾式老年性黃斑部病變眼藥水新藥將進入第二/三期臨床試驗；而台日藥廠共同開發之胰臟癌新藥已經核准進入第三期臨床試驗，凸顯台灣具優越之新藥研發實力和競爭力，亦展現政府輔導國內生技製藥產業發展的施政目標。
完善國內臨床試驗法規環境、落實藥品優良臨床試驗查核作業
為兼顧國民健康與醫藥產業發展，食品藥物管理署持續檢討改革審查機制、建構與國際協和之法規環境，102年在臨床試驗管理方面有多項法規規範陸續公告或修訂，包括修訂「藥品臨床試驗申請須知」、「藥品臨床試驗GCP查核紀錄表」、公告「國內查驗登記用藥品臨床試驗報告GCP查核原則」及「試驗委託者/受託研究機構 (Contract Research Organization) CRO查核重點」、修正「藥品生體可用率及生體相等性試驗準則」及「藥品非臨床試驗安全性規範」第四版等，使國內臨床試驗法規環境更趨完善。
此外，食品藥物管理署針對國內臨床試驗醫院、試驗委託者及受託研究機構不定期進行「藥品優良臨床試驗準則 (Good Clinical Practice, GCP)」查核作業，102年度共計完成36件例行性實地查核、3件無預警查核及3件受託研究機構查核，透過查核和要求改善，保障參加臨床試驗受試者之權益，並促進國內臨床試驗執行品質向上提升。
102年我國藥品臨床試驗與新藥研發，無論在「質」或「量」上都有突破或持續性提升，已有突破性的新藥取得上市核准，還有許多候選的藥物在進行臨床試驗中。展望未來，食品藥物管理署將持續推動建構合理化與現代化的藥品審查與管理法規環境，對於新藥的品質、安全及療效進行把關，同時積極強化產業輔導機制，以促進國內生技製藥產業創新研發之能量。