對於罕見疾病一定會盡力協助- 衛生福利部

對於陣發性夜間血紅素尿症（以下稱PNH）用藥問題，政府將妥善處理，達成下列目標：
一、藥物供應不能斷；
二、不要讓家屬自行負擔；
三、加速健保納入給付。
政府對罕見疾病病患非常關心，於89年2月9日通過罕見疾病防治及藥物法，且於89年8月9日頒訂罕見疾病醫療補助辦法，由本署相關單位編列預算補助。此外，每年全民健保支付罕藥的費用也從92年3億元，成長至99年18億元。
目前治療陣發性夜間血紅素尿症疾病之eculizumab成分藥品尚未領有本署核發之藥品許可證，病人所使用的藥品是由廠商所提供之試驗用藥，約有5位病患在使用這個藥品。本署已緊急聯絡PNH之罕病病人家屬、醫師以及罕病基金會，深入了解其困難，表達政府正全力處理之誠意，避免家屬心急如焚，並且在健保納入給付之前，將協調廠商延長供應時間，或尋求其他財源，協助度過難關，絕不會讓病人中斷治療，或讓家屬承受高額負擔。
倘目前民眾因病情需要，可依「罕見疾病醫療補助辦法」之相關規定，請醫療機構檢具相關證明文件，申請補助醫療有關費用，政府會協助處理。另有關PNH治療用藥之健保給付申請案，將俟廠商補齊相關臨床資料後，由本署中央健康保險局儘速提全民健康保險醫、藥專家會議審議。