健保放寬治療黏多醣症第Ⅱ型藥品給付規定- 衛生福利部

黏多醣症是一種先天代謝異常之罕見遺傳疾病，臨床上分為6型，行政院衛生署已公告黏多醣症Ⅰ、Ⅱ及Ⅵ型治療藥物，健保局目前皆有給付。
黏多醣是構成骨骼、心臟瓣膜、血管、角膜、皮膚等人體重要組織器官的主要成分之一，黏多醣症患者體內細胞缺乏分解葡萄胺聚醣所需的特定酵素，導致黏多醣漸漸堆積在細胞、結締組織與許多器官中，並傷害器官的功能運作，患者多半因感染症、肺炎或心臟衰竭而死亡。
Idursulfase（商品名為Elaprase）注射劑是藉由提供患者該特定酵素來達到治療的效果，也是目前惟一可以用來延後黏多醣症第Ⅱ型病患惡化之藥品。由於價格昂貴每支107,589元，原給付範圍侷限於5歲以上及無智力受損徵狀之全智商70分以上（含70分）或語言智商80分（含80分）以上之病患。
健保局基於尊重生命的價值、照顧弱勢族群、保障罕見疾病病患用藥權益，並為減輕罕見疾病的家庭經濟壓力，經徵詢臨床醫、藥專家後，認為此類病患愈早使用本藥品愈能延緩其惡化之病程，並能享有正常的生活起居及接受教育，故決定取消原給付規定中年齡及智商之限制，並於99年8月1日起可由事前審查核准後使用。另為撙節健保支出，健保局在與廠商進行多次議價後，廠商同意Elaprase注射劑健保藥價由每支107,589元先降為98,636元，一年後再適度調價，依健保局資料統計98年使用人數為9人，預估放寬給付規定新增病患人數為5至10人，每人一年藥費約為1千7百萬元。