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黏多醣症是一種先天代謝異常之罕見遺傳疾病,臨床上分為6型,行政院衛生署已公告黏多醣症Ⅰ、Ⅱ及Ⅵ型治療藥物,健保局目前皆有給付。
黏多醣是構成骨骼、心臟瓣膜、血管、角膜、皮膚等人體重要組織器官的主要成分之一,黏多醣症患者體內細胞缺乏分解葡萄胺聚醣所需的特定酵素,導致黏多醣漸漸堆積在細胞、結締組織與許多器官中,並傷害器官的功能運作,患者多半因感染症、肺炎或心臟衰竭而死亡。
Idursulfase(商品名為Elaprase)注射劑是藉由提供患者該特定酵素來達到治療的效果,也是目前惟一可以用來延後黏多醣症第Ⅱ型病患惡化之藥品。由於價格昂貴每支107,589元,原給付範圍侷限於5歲以上及無智力受損徵狀之全智商70分以上(含70分)或語言智商80分(含80分)以上之病患。
健保局基於尊重生命的價值、照顧弱勢族群、保障罕見疾病病患用藥權益,並為減輕罕見疾病的家庭經濟壓力,經徵詢臨床醫、藥專家後,認為此類病患愈早使用本藥品愈能延緩其惡化之病程,並能享有正常的生活起居及接受教育,故決定取消原給付規定中年齡及智商之限制,並於99年8月1日起可由事前審查核准後使用。另為撙節健保支出,健保局在與廠商進行多次議價後,廠商同意Elaprase注射劑健保藥價由每支107,589元先降為98,636元,一年後再適度調價,依健保局資料統計98年使用人數為9人,預估放寬給付規定新增病患人數為5至10人,每人一年藥費約為1千7百萬元。

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  • 資料來源:衛生福利部