有關中國醫藥大學北港附設醫院申請細胞治療相關人體試驗申請案審查結果說明- 衛生福利部

許多社會大眾關切的漸凍人及珣珣幹細胞人體試驗申請案，在食品藥物管理署邀集幹細胞、神經學相關專家及漸凍人協會於4月30日開會進行審查，當日討論中國醫藥大學北港附設醫院細胞治療相關人體試驗申請案共有3件其初步審查結果，如下說明：
第1件「以自體脂肪幹細胞(ADSC)治療脊髓損傷」人體試驗計畫(珣珣案)，專家意見簡述如下，目前還沒有足夠試驗資料支持其理論基礎及用法用量依據，除試驗設計應加入更完整的安全性評估、追蹤項目及時程；且受試者同意書之預期醫療效能亦尚未忠實反應實際情況，可能產生之併發症、副作用、危險及處理方法等處皆過於簡略，未善盡受試者告知及充分述明，該計畫尚須大幅度修改補件後再行討論。
第2件「以自體脂肪幹細胞(ADSC)治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)病人」之人體試驗計畫(漸凍症案)，專家意見略以：所提供動物試驗的數據資料有矛盾之處，而治療理論及推論結果也不明確；除了無法排除注射液中所含殘餘物冷凍保存劑DMSO(dimethyl sulphoxide)對腦部及脊髓注射的安全性顧慮，且受試者術後安全追蹤也不足夠，皆需要完善規劃。而在受試者同意書方面，內容敘及基因治療人體試驗之基本錯誤外，在預期效果及可能風險的告知上皆須修正為更忠實的陳述例如可能引起出血、感染外，另須增加腫瘤發生，甚而死亡，尤其DMSO打入腦部或脊髓神經系統之風險。在評估整體計畫架構及理論基礎皆不完整下，與會專家們皆建議暫不同意該計畫之執行，惟計畫主持人仍可就前列缺失，於4個月內齊備資料提出計畫申復。
第3件「以人類臍帶血單核細胞靜脈注射治療急性缺血性腦中風病人」人體試驗計畫，計畫修正後同意執行，修正之處包括試驗設計例如受試者的選擇條件、試驗結果的判定依據以及安全性的追蹤設計等，另受試者同意書上亦有多處須修正之處，考量申請人所提供之臨床前科學資料較完整，所以本申請案在修正後同意執行以確保受試者的安全及權益。
再次強調上述人體試驗研究申請案，其研究目的在確認人體試驗之安全性，尚不到療效研究階段。由於細胞的多樣性、純化與培養技術、基因表現及調控機能仍多有未知，因此對於細胞應用於臨床治療的安全性都還在初期研究階段。現階段的細胞治療研究與病人希望達到的治療效果還有很大的差距。食品藥物管理署規劃成立再生醫學諮議小組，加強法規環境建置以因應目前再生醫學的蓬勃發展，並持續在保障受試者權益，守護國人進行試驗之安全及倫理前提下，加速臨床試驗申請案之審查。