傳輸系統類型的抗腫瘤藥物是抗癌藥物發展最熱門的題目之一,國家衛生研究院生技與藥物研究所抗癌藥物傳輸系統研究團隊利用小分子胺化合物取代抗體的角色,開發新ㄧ代標靶式抗腫瘤藥物,能有效地攜帶連結之藥物至腫瘤細胞,提升療效並降低副作用。研發成果順利以產學合作及技術移轉方式由泰緯生命科技股份有限公司承接運用與發展,落實學研成果產業化,獲選入圍2017臺北生技獎「技轉合作獎」。
此技術亮點是以小分子胺化合物取代抗體的角色,並與已上市的抗腫瘤藥物結合,建立空間和時間控制的傳輸系統,利用大量表現在腫瘤部位的 Phosphatidylserine(PS)作為顯著的標靶,藉此精準傳遞抗癌藥物至腫瘤組織,增加腫瘤中的藥物濃度提昇抗癌藥效,達到治療效果的最大化及副作用的最小化,為全新(First-in-Class)的癌症治療方法。
實驗結果顯示,此藥物針對大腸直腸癌與胰臟癌有顯著反應,其用藥量為原上市抗癌藥物的1/5時,即有高達數倍的腫瘤生長抑制效果。此外,用於攜帶藥物的小分子胺化合物,相較於大分子的傳輸系統更容易優化製程,生產成本較低廉,且造成免疫反應的機率小。由於大腸直腸癌近9年來已蟬聯國人常見癌症罹患人數之首,此藥物研發將為國內大腸直腸癌患者的治療帶來新的希望。
研究團隊經美國Molecular Targeting Technologies公司授權運用其專利,引進可辨識腫瘤之Zn-DPA獨特藥物傳輸系統,應用於開發抗癌新藥,研發出可有效將傳輸系統與藥物連結之技術(linker technologies),所衍生之新型專利「二甲基吡啶胺衍生物及其醫藥用途」已有完整的全球專利規劃佈局。
研究團隊於2015年12月與泰緯生技締結產學合作,並榮獲經濟部2016年法人科專成果表揚獎之「技術成就獎」。於2016年8月與泰緯生技共同簽署專屬授權合約,順利帶動產 (泰緯生技)、官 (衛福部、經濟部)、研 (國衛院) 的合作,進入新藥研發第二棒臨床前發展階段,可望於2018年底進入人體臨床實驗。此合作模式為國衛院結合國際及國內產學合作的成功首例。
國衛院生技與藥物所致力推動任務導向之新藥研發,擔任新藥探索的上游研發角色,並延續至中游發展,持續推動成果產出並協助國內建立完善的整體新藥發展體系。本次獲獎技術採用新藥與類新藥的研發策略,利用整合性技術進行藥物開發,提供國內發展生技製藥產業的關鍵技術來源,更希望能透過具發展潛力的研究成果,與國內生技業合作,將本土研發的成果與產品推向國際。